Збирають кошти на порятунок півторарічного Кирилка

02.06.2021 о 16:34 · 2 хв читання

Кирилкові всього 1,5 року, і з перших днів свого життя він змушений боротися за своє життя. У малюка одне з найрідкісніших генетичних захворювань – СМА (спінальна м’язова атрофія) I типу. СМА має прогресувальний характер: слабкість починається з м’язів ніг, а з розвитком захворювання підіймається вгору, доходячи до м’язів, що відповідають за ковтання і дихання. Останнім здається серце. Не отримуючи відповідного лікування, діти з діагнозом СМА фактично повільно вмирають на очах у рідних.

Єдина надія на порятунок Кирила існує за кордоном – перший у світі генотерапевтичний препарат для дітей до двох років, зареєстрований у США, «Zolgensma»! Нині це найдорожчий у світі препарат, він занесений у Книгу рекордів Гіннеса. Вартість однієї ін’єкції «Zolgensma» становить 2 235 000 доларів. Це непосильна сума для сім’ї.

Батьки Кирилка не опускають руки – в найкоротші терміни після встановлення діагнозу вони виїхали до Польщі для отримання підтримувальної терапії у вигляді ін’єкцій препарату «Spinraza». Складність лікування за допомогою «Spinraza» полягає в тому, що ін’єкції цього препарату вводяться в спинний мозок упродовж усього життя. Це пов’язано з тим, що цей препарат не «ремонтує» ушкоджений ген, а лише активує вироблення необхідного білка в резервному гені.

Родина Кондрашевих не має змоги на постійній основі проживати в Польщі, тому вони прийняли рішення розпочати збір коштів на препарат нового покоління – «Zolgensma», який вводиться в організм одноразово і стимулює вироблення білка в копії пошкодженого гена.

Наразі це єдиний шанс для родини повернути дитині можливість повноцінного розвитку і повернутися до України. Найбільша складність полягає в тому, що за клінічними показаннями препарат «Zolgensma» необхідно ввести дитині до досягнення 2-річного віку. Тобто в Кирила залишилося зовсім мало часу – близько півроку.